小分子抑制劑中間體正在改變許多血液惡性腫瘤的治療前景，其中的就是用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）的伊布替尼，和用于治療慢性髓系白血病（CML）的伊馬替尼。過去幾年間，小分子抑制劑也在治療AML方面取得了一定進展。在2017年8月到2018年11月間，F(xiàn)DA先后審批通過了5種小分子抑制劑用于治療新診斷的AML和復發(fā)/難治性（R/R）AML。這類藥物的臨床療效一般，但隨著臨床指南（如美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)[NCCN]）推薦將其應(yīng)用于超獲批范圍的適應(yīng)癥治療中，該藥的使用率持續(xù)攀升。

　　

　　傳統(tǒng)意義上可通過高強度化療和異基因造血干細胞移植治愈的惡性腫瘤，在復發(fā)/難治性疾病患者的預后較差的情況下，迫切需要一種療效優(yōu)于標準治療的新型藥物。然而，Enasidenib、Ivosidenib和Venetoclax僅基于單臂試驗就已獲批上市，而它們相對于標準治療的療效優(yōu)勢仍有待觀察。Glasdegib并未與常用的標準治療（如地西他濱和阿扎胞苷）進行比較，且其EFS數(shù)據(jù)也未公布。